Subsidie toegekend aan 8 onderzoeken

Meer dan 4 miljoen mensen in Nederland hebben te maken met een hersenaandoening. Voor de meeste aandoeningen bestaan nog geen oplossingen. Het subsidieprogramma van de Hersenstichting ‘Op Weg Naar Genezing’ richt zich op het ontwikkelen én verder brengen van behandelingen; behandelingen die hersenaandoeningen genezen, stoppen of vertragen. 
Vanuit dit programma is aan de volgende acht onderzoeken is financiering toegekend: 

De juiste timing van stamceltherapie bij baby’s met hersenschade door zuurstoftekort bij de geboorte 
Maastricht UMC+, Reint Jellema

Bij sommige pasgeboren baby’s ontstaat hersenschade door zuurstoftekort tijdens de geboorte of door een te vroege geboorte. Dit kan leiden tot levenslange handicaps, zoals cerebrale parese (CP). Bij zuurstoftekort tijdens de geboorte wordt er al een koelingstherapie gegeven waardoor sommige problemen al verminderd kunnen worden, maar dit voorkomt hersenschade niet volledig. Door onderzoek is een veilige stamceltherapie gevonden die via neusdruppels aan baby’s gegeven kan worden. De onderzoekers willen nu weten of het beter is om de stamcellen gelijktijdig met de koeling toe te dienen of er na. Het doel van het onderzoek is om de beste timing te vinden om hersenschade en CP te voorkomen bij pasgeborenen. 

SLEEP DEEP: slaapverdieping als nieuwe behandelstrategie voor posttraumatische-stressstoornis 
Amsterdam UMC, Hein van Marle

Posttraumatische-stressstoornis (PTSS) is een ernstige psychiatrische hersenziekte, die kan ontstaan na het meemaken van een traumatische gebeurtenis zoals oorlogs- of seksueel geweld. Bijna de helft van deze mensen reageert onvoldoende op standaard psychotherapie. Goede slaap helpt om de effecten van een behandeling te versterken, maar mensen met PTSS hebben vaak slaapproblemen. Daarom gebruiken deze onderzoekers een nieuwe techniek om slaap te verdiepen. Hierbij worden op basis van de hersenactiviteit zachte geluidjes afgespeeld zonder de patiënt te wekken. Door dit toe te passen na psychotherapie verwachten de onderzoekers dat de behandelde herinneringen sterker worden vastgelegd in het geheugen en dat het tekort aan diepe slaap wordt hersteld. Als dit werkt, kan dit leiden tot een nieuwe aanvullende behandelstrategie voor PTSS.

Noordzeeziekte: de genetische fout corrigeren  
Universitair Medisch Centrum Groningen, Tom de Koning

Noordzeeziekte is een ernstige hersenaandoening die al op jonge leeftijd begint en waarbij de klachten steeds toenemen. Kinderen met deze zeldzame erfelijke aandoening hebben problemen met bewegen en krijgen spierschokken in hun gezicht, stem, handen en benen. Later nemen de klachten toe en krijgen ze epileptische aanvallen. In dit onderzoek willen de onderzoekers de genetische fout die de Noordzeeziekte veroorzaakt, corrigeren met een techniek die prime-editing heet. Deze techniek gebruikt een speciaal ontworpen RNA molecuul om de fout in het gen te repareren. Omdat alle patiënten dezelfde genetische verandering hebben, kunnen alle Noordzeeziekte-patiënten die er wereldwijd zijn, met één methode behandeld worden. 

Ontwikkeling van een gepersonaliseerde behandeling voor zeldzame neurocognitieve ontwikkelingsstoornissen 
Erasmus MC, Geeske van Woerden

Bij steeds meer mensen met een zeldzame neurocognitieve ontwikkelingsstoornis wordt de oorzaak gevonden door een fout in hun DNA. Helaas is er momenteel geen behandeling beschikbaar vanwege een gebrek aan kennis over deze aandoeningen. Gentherapie, een behandeling waarbij de fouten in het DNA direct aangepakt worden, kan een mogelijke oplossing zijn. Deze therapie kan op maat worden gemaakt voor elke patiënt en kan mogelijk de levenskwaliteit verbeteren. Dit onderzoeksteam onderzoekt hoe ze deze aanpak kunnen toepassen om genetische veranderingen bij neurocognitieve ontwikkelingsstoornissen te behandelen. Dit onderzoek biedt hoop op een toekomstige verbeterde levenskwaliteit van mensen met deze stoornissen.  

Gepersonaliseerde behandeling voor CACNA1A-gerelateerde hersenaandoeningen 
Radboudumc, Bart van de Warrenburg 

Mensen met een fout in het CACNA1A-gen kunnen verschillende hersenaandoeningen krijgen, zoals epilepsie, coördinatieproblemen, verstandelijke beperkingen of migraine. De onderzoekers gaan de precieze verstoringen in de hersenen door zo’n fout in het CACNA1A-gen in kaart brengen. Dit doen ze door zenuwcellen te maken uit bloedcellen van mensen met zo’n fout. Bij deze zenuwcellen worden de elektrische activiteit, de stofwisseling en een aantal andere kenmerken gemeten. Met behulp van kunstmatige intelligentie willen de onderzoekers vervolgens bestaande medicijnen matchen op deze specifieke verstoringen, om zo tot de beste gepersonaliseerde behandeling te komen voor CACNA1A-gerelateerde hersenaandoeningen.  

Behandeling voor monogenetische ontwikkelingsstoornissen 
UMC Utrecht, Bobby Koeleman 

Genetische hersenontwikkelingsstoornissen worden vaak veroorzaakt door een verandering in één van de twee genkopieën, waardoor het zijn werk niet meer doet. Bij meer dan 100 genetische stoornissen is bekend welk gen de oorzaak is van een specifieke stoornis. Iedereen heeft twee kopieën van een gen, eentje komt van de moeder en de andere van de vader. Hoewel patiënten nog een gezonde kopie van dit gen hebben, is dit niet voldoende om de ziekte te voorkomen. De aanpak van dit onderzoek richt zich op het activeren van het gezonde genkopie met kleine RNA-moleculen. Dit helpt het gen om meer eiwitten te produceren, wat compenseert voor de zieke genkopie en zo de oorzaak van de ziekte aanpakt. 

Immuuntherapie om de schadelijk eiwitophoping in de hersenvaten van CADASIL patiënten af te remmen  
Leids Universitair Medisch Centrum, Saskia Lesnik Oberstein 

Mensen met CADASIL ontwikkelen beroertes en dementie tussen 40 en 60-jarige leeftijd en worden uiteindelijk volledig hulpbehoevend. Het LUMC en het Zweedse Karolinska Instituut hebben samen een hoopvolle behandeling ontwikkeld, een immuuntherapie. Bij immuuntherapie wordt het afweersysteem geactiveerd om de schadelijke eiwitophoping die de ziekte veroorzaakt op te ruimen. Deze therapie is in een experimentele setting effectief gebleken bij een milde vorm van de ziekte. Nu willen de onderzoekers kijken of deze nieuwe behandeling ook werkt bij ernstige vormen, zoals bij veel patiënten het geval is. Ze willen ook weten of de behandeling geschikt is voor de verschillende soorten fouten in het DNA die de oorzaak zijn van CADASIL. Zo kunnen ze kijken welke patiënten baat zouden hebben bij deze immuuntherapie. Als dit slaagt, zullen de onderzoekers het eerste onderzoek in patiënten plannen, wat een enorme stap voorwaarts zou zijn voor de behandeling van CADASIL.

Hersenstimulatie om de ziekte van Alzheimer af te remmen 

Amsterdam UMC, Willem de Haan  

Dit onderzoek wordt 50/50 gefinancierd door Alzheimer Nederland en de Hersenstichting. 

Mensen met de ziekte van Alzheimer willen graag zo lang mogelijk zelfstandig blijven, maar hun toenemende problemen met denken maken dit moeilijk. Huidige behandelingen helpen niet genoeg, waardoor er vraag is naar betere oplossingen. De nieuwe aanpak genaamd “transcraniële magnetische stimulatie” (TMS) lijkt veelbelovend. Bij TMS wordt de activiteit van hersengebieden van buitenaf bijgestuurd, waardoor ze beter gaan werken en onderlinge verbindingen herstellen. Een eerdere studie toonde aan dat TMS de ziekte van Alzheimer vertraagt en zelfs tijdelijk een verbetering van het denken kan geven, zonder bijwerkingen. Dit resultaat moet nu onafhankelijk worden herhaald en verder onderzocht worden. Het Amsterdam UMC Alzheimercentrum beschikt over alle benodigde expertise om deze belangrijke stap richting een nieuwe behandeling uit te voeren.