De Hersenstichting steunt een onderzoek naar gentherapie als behandeling van Vanishing White Matter met €599.220. Het is een onderzoek van het Amsterdam UMC, onder leiding van dr. Niek van Til (bovenste rij links op de foto).
VWM: een slopende hersenziekte zonder genezing
Vanishing White Matter (VWM) is een dodelijke erfelijke hersenziekte, waarbij de witte stof van de hersenen is beschadigd, en die vooral bij jonge kinderen voorkomt. Als de ziekte onder de 4 jaar begint, is het verloop snel en overlijdt het kind na enkele maanden of jaren. De ziekte verloopt langzamer als deze begint op latere leeftijd.
Tijdens de ziekte ontstaat er steeds meer schade in de hersenen. Hierdoor krijgt een kind steeds meer problemen met bewegen en denken. Er is nog geen behandeling die deze achteruitgang geheel kan stoppen.
Gentherapie: mogelijke oplossing
Bij VWM gaat er iets mis in het DNA. In dit onderzoek kijken wetenschappers wat er gebeurt als ze een extra stukje goed DNA in de hersencellen doen. Dit extra stukje kan de werking van het foute DNA overnemen. Onderzoekers noemen dit gentherapie.
“Gentherapie is een realiteit en dit biedt mogelijkheden voor deze patiënten als een toekomstige behandeling. Wij hopen daar als onderzoeksteam een bijdrage aan te kunnen leveren.”
dr. Niek van Til, hoofdonderzoeker
Waarom steunt de Hersenstichting dit onderzoek?
VWM is een ernstige, zeldzame ziekte. Kinderen met deze hersenaandoening komen bijvoorbeeld in een rolstoel en krijgen moeite met slikken en worden afhankelijk van anderen bij al hun dagelijkse bezigheden.
Gentherapie wordt al voor andere genetische aandoeningen gebruikt. Voor VWM is nu nog geen behandeling die de ziekte kan stoppen of afremmen. Deze studie zoekt uit of gentherapie ook voor VWM kan helpen.
Als gentherapie voor VWM helpt, kan de achteruitgang van de gezondheid worden stopgezet. Hierdoor is er minder kindersterfte en lijden door VWM. Daarom steunt de Hersenstichting dit onderzoek met €599.220.
Meer over het onderzoek
Hoe pakken de onderzoekers dit aan?
De onderzoekers gaan de gentherapie eerst testen in het laboratorium. In het lab controleren de onderzoekers of dit nieuwe DNA helpt de klachten van VWM te verminderen.
Welke resultaten verwachten de onderzoekers?
De onderzoekers verwachten dat de verslechtering van de gezondheid met 1 behandeling stopt door gentherapie. Hiermee kunnen kinderen met VWM een normaal leven leiden en oud worden.
Hoe ver is het onderzoek?
De onderzoekers hebben in het laboratorium de eerste positieve effecten gezien die verdere ontwikkeling mogelijk maken.
Wat is de volgende stap?
Als deze gentherapie na grondig onderzoek in het laboratorium werkt en ook veilig blijkt, zullen de onderzoekers deze aanpak verder ontwikkelen voor de behandeling van mensen met VWM. De wetenschappers kunnen de resultaten van het onderzoek mogelijk ook gebruiken voor de behandeling van andere hersenaandoeningen.