De Hersenstichting draagt met € 500.000 bij aan onderzoek van Amsterdam UMC. Het onderzoek staat onder leiding van Marjo van der Knaap. De onderzoekers willen weten of een bestaand medicijn kan helpen bij een ernstige, stressgevoelige wittestofziekte (VWM). Deze ziekte treft vooral jonge kinderen, die ernstig gehandicapt raken en vroeg overlijden. Wereldwijd zijn er naar schatting 1500 patiënten met VWM.

Altijd alarm in de hersenen

Als je ziek wordt, doet je lichaam er alles aan om weer beter te worden. Wanneer je een infectie of koorts krijgt bijvoorbeeld. Je hersenen zorgen er met een stressreactie dan voor dat de cellen in het lichaam zo veel mogelijk beschermd worden. Dit is echt een reactie van het lichaam en dus anders dan de stress die je bijvoorbeeld voelt als je erg druk bent.

Zo’n stressreactie is alleen nodig als het lichaam ook echt in gevaar is. Als de stressreactie optreedt wanneer er niets aan de hand is, kan dit voor ernstige schade in de hersenen zorgen.

Er bestaat een erfelijke ziekte waarbij de hersenen de hele tijd in een stressreactie zijn. Mensen die hier last van hebben raken ernstig gehandicapt en gaan vaak snel achteruit. Soms overlijden ze al na een paar jaar, maar er zijn ook patiënten die nog lang leven. Deze ziekte heet Vanishing White Matter (VWM).

De naam heeft te maken met de witte stof in de hersenen, die door de ziekte wordt afgebroken. De witte stof is belangrijk voor verbindingen in de hersenen. Ze zorgen ervoor dat zenuwcellen boodschappen aan elkaar en het lichaam kunnen doorgeven. Ook zorgen ze dat de stressreactie goed werkt.

Als je VWM hebt, zijn de hersenen de hele tijd in een stressreactie. VWM komt vooral voor bij jonge kinderen en er is tot nu toe geen behandeling voor.

Misschien bestaat het medicijn al

Guanabenz is een medicijn dat helpt tegen een hoge bloeddruk. Ook blijkt dat het medicijn de stressreactie van het lichaam afremt. Dat zou dus een oplossing kunnen zijn voor mensen met VWM.

In eerder onderzoek zijn al een paar belangrijke dingen ontdekt:

  • de onderzoekers weten nu in welke soort cellen in de witte stof de stressreactie steeds actief is
  • met chemische stofjes konden onderzoekers de stressreactie afremmen

De onderzoekers denken dat de te actieve stressreactie de oorzaak is van VWM. Omdat Guanabenz de stressreactie afremt, zou dat medicijn goed kunnen werken bij mensen met VWM. Het kan de ziekte afremmen of zelfs verminderen.

De onderzoekers willen daarom weten:

  • of Guanabenz veilig is voor jonge kinderen
  • of patiënten niet te veel last van bijwerkingen hebben
  • welke dosering patiënten precies nodig hebben
  • hoe goed het medicijn werkt

Waarom steunt de Hersenstichting dit onderzoek?

Als Guanabenz helpt bij VWM, is er eindelijk een behandeling voor mensen met de ziekte. Die is er op dit moment niet. De enige vooruitzichten voor patiënten en hun naasten zijn het erger worden van de ziekte en het overlijden. Guanabenz biedt eindelijk positieve vooruitzichten: het vertragen, stoppen of zelfs verminderen van de ziekte.

Dit onderzoek draagt bij aan de doelstelling van de Hersenstichting: minder sterfte en ziektelast door hersenaandoeningen. Daarom steunt de Hersenstichting het project met € 500.000.

Meer over het onderzoek

Na de goede resultaten uit het eerdere onderzoek willen de onderzoekers het medicijn nu testen bij mensen.

Hoe pakken ze dit aan?

Om het effect van Guanabenz goed te kunnen meten, is het belangrijk dat de hersenen nog weinig schade hebben opgelopen door de ziekte. Daarom willen de onderzoekers het onderzoek uitvoeren met kinderen die aan een paar voorwaarden voldoen:

  • de ziekte is voor hun 6e levensjaar begonnen
  • de kinderen hebben minder dan 8 jaar lang last van klachten door de ziekte
  • ze kunnen nog minsten 10 stappen zelf lopen

Aan het onderzoek doen 30 kinderen met VWM mee. Zij krijgen Guanabenz toegediend en worden een keer per jaar gecontroleerd in het ziekenhuis. Ook is er elke 3 maanden contact door videobellen, of vaker als dat nodig is.

Tijdens die controle wordt bekeken hoeveel last de kinderen hebben van hun handicaps. Ook wordt er een scan van de hersenen gemaakt en wordt er bloed afgenomen. Patiënten en hun ouders houden thuis een dagboek bij.

Welke resultaten verwachten de onderzoekers?

De onderzoekers verwachten dat Guanabenz helpt om de stressreactie van de hersenen af te remmen. Daardoor wordt ook de ziekte VWM afgeremd. Patiënten gaan minder snel achteruit, blijven stabiel of worden misschien zelf weer iets beter.

Hoe ver is het onderzoek?

Het onderzoek is medio 2021 van start gegaan.

Wat is de volgende stap?

Als de resultaten goed zijn, willen de onderzoekers weten of Guanabenz ook werkt bij patiënten van andere leeftijden.

Meer weten?

Voor meer informatie kun je per e-mail contact opnemen met de onderzoekers: treatvwm@amsterdamumc.nl