Doel van het onderzoek
De CALCIFADE studie onderzoekt het effect van het geneesmiddel etidronaat in patiënten met de ziekte van Fahr. Hierbij kijken ze wat het effect is op: de verstandelijke vermogens, het bewegen, de psychische symptomen, de hoeveelheid kalk in de hersenen, het zelfstandig functioneren en de kwaliteit van leven. We verwachten dat het medicijn de achteruitgang hiervan kan afremmen. In totaal zullen er 98 mensen met de ziekte of het syndroom van Fahr aan het onderzoek deelnemen.
Wie kan deelnemen aan het onderzoek?
Mensen met de ziekte of het syndroom van Fahr die 18 jaar of ouder zijn kunnen mogelijk aan het onderzoek deelnemen. Het onderzoeksteam bepaalt uiteindelijk welke patiënten er geschikt zijn om deel te nemen.
Wat houdt deelname aan het onderzoek in?
Deelnemers worden om te beginnen uitgebreid onderzocht door een medisch team met een arts, verpleegkundige, radioloog, fysiotherapeut, psycholoog en eventueel geneticus. Dit gebeurt in het UMC Utrecht. Hierbij worden de ernst van de problemen met de verstandelijke vermogens, het bewegingspatroon en de psychische symptomen goed vastgelegd met betrouwbare tests. Ook wordt er bloed geprikt en wordt er een CT-scan gemaakt van de hersenen om goed vast te leggen hoeveel kalk er is. Deze onderzoeken duren een halve dag.
Vervolgens wordt door loting de groep in tweeën gesplitst. De ene groep wordt gedurende een jaar behandeld met etidronaat, terwijl de andere groep een neppil (placebo) krijgt. Tijdens de behandeling weten zowel de patiënt als de onderzoekers niet welke behandeling de patiënt krijgt.
Na een jaar worden de patiënten opnieuw uitgebreid onderzocht. Hierbij worden dezelfde testen gedaan als bij het eerste bezoek.
Vervolgens vergelijken we de groep die etidronaat heeft gekregen met de groep die placebo heeft gekregen. Zo kunnen we goed vaststellen wat het effect van etidronaat is geweest.
Etidronaat is bekend en veilig medicijn wat vroeger gebruikt werd voor botontkalking, er is dus veel ervaring mee. Eerdere studies laten zien dat etidronaat bij patiënten met vergelijkbare zeldzame verkalkingsziekten de symptomen en kalk kan verminderen.
Er kunnen bijwerkingen optreden: de bekendste zijn spierpijn en maag- darmklachten.
Het voordeel van meedoen aan dit onderzoek is de mogelijkheid dat je etidronaat krijgt, waarvan ze denken dat het symptomen en vaatverkalking kan afremmen. Het kan natuurlijk ook dat je in de placebo-groep terechtkomt en geen werkzaam medicijn krijgt. Dit onderzoek is erg belangrijk voor de toekomstige behandeling van de ziekte van Fahr. Door mee te doen help je aan het ontdekken van een medicijn voor de ziekte van Fahr.
Onderzoekers:
Hoofdonderzoeker
Dr. Dineke Koek, klinisch geriater en epidemioloog
Uitvoerend onderzoeker
Britt Snijders, arts-onderzoeker
Meer informatie en deelname
Heb je vragen over het onderzoek of ben je geïnteresseerd om mee te doen aan dit onderzoek, dan kun je contact opnemen met:
Britt Snijders, arts-onderzoeker, via e-mail: b.m.g.snijders@umcutrecht.nl