Bloeddrukmedicijn remt hersenziekte bij kinderen

Een bestaand medicijn tegen hoge bloeddruk, guananbenz, remt de zeldzame hersenziekte Vanishing White Matter (VWM). Dat blijkt uit onderzoek van Amsterdam UMC met steun van de Hersenstichting. De studie is gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift The Lancet. VWM komt voor bij kinderen. Kinderen met VWM worden vaak niet ouder dan 6 jaar. De resultaten zijn een belangrijke stap richting een behandeling voor deze ernstige erfelijke hersenziekte.  

Vanishing White Matter (VWM) is een erfelijke hersenaandoening. Hierbij raakt de witte stof steeds verder beschadigd. Witte stof is een belangrijk onderdeel van de hersenen, want het verbindt hersengebieden met elkaar en met de rest van het lichaam.  

De ziekte begint meestal op jonge leeftijd. Kinderen kunnen daardoor problemen krijgen met bewegen en denken en de gezondheid gaat steeds verder achteruit. Fysieke stress (een infectie, koorts of een val) kan daarbij zorgen voor een plotselinge, ernstige verslechtering.  

Bestaand medicijn onderzocht 

In de hersencellen van iemand met VWM is er altijd een stressreactie gaande. Uit eerder onderzoek bleek dat het medicijn guanabenz, een bestaand medicijn voor hoge bloeddruk, hier mogelijk invloed op heeft. De Hersenstichting droeg eerder €500.000 bij aan het onderzoek naar deze mogelijke behandeling. 

Aan het onderzoek deden 33 kinderen uit verschillende landen mee. Zij kregen gedurende 4 jaar guanabenz. De onderzoekers vergeleken hun ziekteverloop met dat van 66 kinderen met VWM uit een internationaal register die het medicijn niet kregen. 

De eerste resultaten zijn hoopgevend. Kinderen die guanabenz kregen, werden minder vaak of minder snel afhankelijk van een rolstoel. Ook was op MRI-scans minder snel verdere schade aan de witte stof te zien. Tijdens de onderzoeksperiode overleed geen van de 33 kinderen die guanabenz kregen. In de groep waarmee zij werden vergeleken, overleden vijf van de 66 kinderen. 

Het effect lijkt vooral groot bij kinderen bij wie VWM op of na de leeftijd van 3 jaar begint. 

Vanishing White Matter (VWM) is een erfelijke hersenaandoening. Hierbij raakt de witte stof steeds verder beschadigd. Witte stof is een belangrijk onderdeel van de hersenen, want het verbindt hersengebieden met elkaar en met de rest van het lichaam.  

De ziekte begint meestal op jonge leeftijd. Kinderen kunnen daardoor problemen krijgen met bewegen en denken en de gezondheid gaat steeds verder achteruit. Fysieke stress (een infectie, koorts of een val) kan daarbij zorgen voor een plotselinge, ernstige verslechtering.  

Bestaand medicijn onderzocht 

In de hersencellen van iemand met VWM is er altijd een stressreactie gaande. Uit eerder onderzoek bleek dat het medicijn guanabenz, een bestaand medicijn voor hoge bloeddruk, hier mogelijk invloed op heeft. De Hersenstichting droeg eerder €500.000 bij aan het onderzoek naar deze mogelijke behandeling. 

Aan het onderzoek deden 33 kinderen uit verschillende landen mee. Zij kregen gedurende 4 jaar guanabenz. De onderzoekers vergeleken hun ziekteverloop met dat van 66 kinderen met VWM uit een internationaal register die het medicijn niet kregen. 

De eerste resultaten zijn hoopgevend. Kinderen die guanabenz kregen, werden minder vaak of minder snel afhankelijk van een rolstoel. Ook was op MRI-scans minder snel verdere schade aan de witte stof te zien. Tijdens de onderzoeksperiode overleed geen van de 33 kinderen die guanabenz kregen. In de groep waarmee zij werden vergeleken, overleden vijf van de 66 kinderen. 

Het effect lijkt vooral groot bij kinderen bij wie VWM op of na de leeftijd van 3 jaar begint. 

Waarom kan guanabenz helpen? 

Bij VWM is de stressreactie van cellen ontregeld. Normaal gesproken helpt deze reactie het lichaam om zich te beschermen wanneer het onder druk staat, bijvoorbeeld door koorts of een infectie. Bij kinderen met VWM staat deze stressreactie voortdurend aan. Vooral de witte stof in de hersenen kan hierdoor beschadigd raken. 

Guanabenz lijkt deze overactieve stressreactie af te remmen. Daarmee kan het medicijn mogelijk voorkomen dat hersencellen verder beschadigd raken.  

Bijwerkingen vooral aan het begin 

De kinderen kregen vooral in de eerste maanden last van bijwerkingen. Deze waren tijdelijk. Dit waren onder andere slaperigheid, lage bloeddruk, harde ontlasting en hallucinaties. Na ongeveer 4 tot 6 maanden konden de kinderen het medicijn over het algemeen goed verdragen. Geen van de kinderen stopte uiteindelijk met de behandeling vanwege bijwerkingen. 

Omdat het om jonge kinderen gaat, blijft het belangrijk om de veiligheid van het medicijn goed te onderzoeken. Ook werd onderzocht welke dosering het beste werkt en zo min mogelijk bijwerkingen geeft. 

Nog geen genezing 

De resultaten zijn veelbelovend, maar betekenen nog niet dat VWM kan worden genezen. Het onderzoek had geen gelijktijdige controlegroep. De kinderen die guanabenz kregen, zijn vergeleken met kinderen uit een eerder opgebouwd internationaal register. Daarom is aanvullend onderzoek nodig om met meer zekerheid vast te stellen hoe groot het effect van guanabenz precies is. 

Ook lijkt het effect te verdwijnen wanneer de behandeling wordt gestopt. Daarom wordt het onderzoek voortgezet en worden de kinderen langer gevolgd. De onderzoekers willen daarnaast onderzoeken wat een hogere dosering betekent voor het ziekteverloop. 

Een belangrijke stap vooruit 

De resultaten geven kinderen met VWM en hun ouders voor het eerst concreet uitzicht op een behandeling die de ziekte mogelijk kan afremmen. Dat is een belangrijke ontwikkeling voor een ziekte waarvoor tot nu toe geen ziekteremmende behandeling beschikbaar was. 

De Hersenstichting blijft daarom onderzoek naar VWM steunen. Naast het onderzoek naar guanabenz wordt bijvoorbeeld ook gewerkt aan een mogelijke gentherapie, die de erfelijke oorzaak van VWM zou kunnen aanpakken. 

Guanabenz is op dit moment nog niet officieel geregistreerd voor de behandeling van VWM. De behandeling is daarom alleen beschikbaar als deelnemer van onderzoek. Amsterdam UMC werkt ondertussen aan de volgende stappen om goedkeuring voor het gebruik van guanabenz bij VWM te krijgen.