De Hersenstichting heeft met € 600.000 bijgedragen aan onderzoek van Amsterdam UMC. Het onderzoek staat onder leiding van hoofdonderzoeker Truus Abbink. Doel van het onderzoek is om een medicijn te vinden tegen directe achteruitgang van de hersenen bij Vanishing White Matter (VWM). Hierbij wordt iemand met VWM opeens heel snel zieker.
Witte stof in de hersenen
VWM is een erfelijke ziekte. Dat betekent dat de ziekte ontstaat door een fout in de genen. Iemand krijgt deze ziekte pas als beide ouders een fout in hun genen hebben. De ouders merken hier zelf niks van.
VWM komt vooral voor bij jonge kinderen. Zij krijgen dan bijvoorbeeld moeite met lopen. Daarna ontstaan er ook andere klachten. Zoals moeite met eten, slecht zien en epilepsie. Bij VWM op latere leeftijd zijn de eerste klachten vaak anders. Denk aan problemen met gedrag, geheugen en denken.
Uiteindelijk ontstaat er een ernstige handicap waarbij iemand steeds minder kan en eerder doodgaat. Hoe eerder de ziekte begint, hoe ernstiger de klachten. Er is nog geen behandeling die VWM kan genezen.
Altijd bang om snel nog zieker te worden
Er is altijd een gevaar dat de ziekte ineens veel erger wordt. Vaak gebeurt dit door koorts of het stoten van het hoofd. Er ontstaat dan een directe achteruitgang van de functies van de hersenen. Artsen noemen dit acute neurologische achteruitgang.
Bij deze snelle achteruitgang wordt iemand met VWM heel snel nog zieker. Diegene is dan vaak niet goed wakker en kan zelfs in coma raken en overlijden. Mensen met VWM en hun naasten zijn daarom erg bang om een infectie te krijgen. Uit angst ontwijken ze sociale dingen en voelen ze zich vaak eenzaam.
Er is nog geen medicijn dat directe achteruitgang van de hersenen kan voorkomen of remmen. Om dit te vinden, moeten de onderzoekers eerst beter begrijpen hoe dit proces precies werkt.
Waarom steunt de Hersenstichting dit onderzoek?
Dankzij dit onderzoek komt er meer hoop voor mensen met VWM. Dit is een eerste stap naar een behandeling tegen directe achteruitgang van de hersenen.
Als dit lukt, worden mensen met VWM niet onverwacht nog zieker. Ook kunnen mensen met VWM dan langer voor zichzelf zorgen en meedoen in de maatschappij. Dit verbetert de kwaliteit van leven. Hiermee draagt het onderzoek bij aan de missie van de Hersenstichting: gezonde hersenen voor iedereen.
Meer over het onderzoek
Om directe achteruitgang van de hersenen beter te begrijpen, willen de onderzoekers dit eerst onderzoeken in het laboratorium. Daarbij kijken de onderzoekers naar de veranderingen in de hersenen. Ook testen zij of bepaalde medicijnen kunnen helpen tegen directe achteruitgang van de hersenen.
Hoe pakken ze dit aan?
De onderzoekers gaan eerst in het laboratorium kijken welke medicijnen de directe achteruitgang van de hersenen kunnen remmen. Ze hebben 2 medicijnen en willen weten welke het beste helpt. Het medicijn dat in het laboratorium het beste werkt kunnen zij in de toekomst onderzoeken op mensen met VWM.
Welke resultaten verwachten de onderzoekers?
De onderzoekers verwachten te ontdekken wat er precies gebeurt bij directe achteruitgang van de hersenen. En welk medicijn dit proces mogelijk kan remmen bij mensen met VWM.
Helaas is er nog geen medicijn om alle verschijnselen van VWM te genezen. Maar met dit onderzoek komen we weer een belangrijke stap dichterbij.
Aldus Truus Abbink (Kinderneurologie, Amsterdam UMC)
Hoe ver is het onderzoek?
Het onderzoek start in 2025. Als er in de tussentijd resultaten zijn, vullen we deze pagina aan.